CRISPR-Gold

sistema de entrega da tecnologia CRISPR-Cas9 no interior das células

CRISPR-Gold é um sistema de entrega da tecnologia CRISPR-Cas9 no interior das células[1]. CRISPR-Gold é composto de nanopartículas de ouro de 15 nanômetros que são conjugadas com oligonucleotídeos modificados com tiol (DNA-Tiol), que são hibridizados com DNA doador de fita única e posteriormente complexados com Cas9 e encapsulados por um polímero que perturba o endossomo da célula[2].

Este artigo faz parte de uma série sobre CRISPR







O CRISPR-Gold foi o primeiro exemplo de um veículo de entrega que pode fornecer todos os componentes CRISPR necessários para corrigir mutações genéticas, sem o uso de vírus[3]. CRISPR-Gold pode vir a ajudar pessoas com distúrbios neurológicos a editar seus cérebros com precisão para aliviar os sintomas de seu distúrbio[4].

Uso potencial

editar

CRISPR-Gold pode colocar Cas9 com sucesso em uma variedade de células no cérebro. por exemplo, pesquisadores foram capazes de editar o gene para um receptor de neurotransmissores e reduzir o comportamento repetitivo característico da síndrome do X frágil. Como os comportamentos repetitivos exagerados são características comuns nos transtornos do espectro do autismo, a redução eficiente desses comportamentos em camundongos demonstra a potencial aplicação dessa técnica a outros tipos de autismo pelos quais a causa genética é conhecida[5][6]. Pesquisadores, em 2017, demonstraram que CRISPR-Gold poderia transportar Cas9 para células musculares e substituir um gene mutado por um gene normal para melhorar a força muscular em camundongos com distrofia muscular de Duchenne.

Referências

  1. «Niren Murthy Seminar: In Vivo Delivery of Cas9 RNP & Donor DNA with Gold Nanoparticles». Innovative Genomics Institute (IGI) (em inglês). 6 de abril de 2018 
  2. «CRISPR-Gold fixes Duchenne muscular dystrophy mutation in mice». Berkeley News (em inglês). 3 de outubro de 2017 
  3. MD, Robert Glatter,. «CRISPR-Cas9 Gene Editing Reduces Repetitive Behavior In Mice With Autism-Like Syndrome». Forbes (em inglês) 
  4. CRISPR could use gold nanoparticles to edit your brain (2018)
  5. «CRISPR-Gold used to reduce repetitive behaviours in FXS». www.drugtargetreview.com (em inglês). Consultado em 18 de julho de 2018 
  6. «Seven Diseases That CRISPR Technology Could Cure». Labiotech.eu (em inglês). 25 de junho de 2018